#TanTanTanValientes’, una campaña solidaria para la investigación de las enfermedades raras infantiles

'#TanTanTanValientes', una campaña solidaria para la investigación de las enfermedades raras infantiles

Sapos y Princesas, El Mundo, 20/11/2020

En el mundo hay miles de niños y niñas que padecen una enfermedad rara. Luchan cada día sin descanso para vencerla. Son muy muy muy valientes. Tanto, que podemos ayudarles a que no sea necesario que sean “tan tan tan valientes”.

Las enfermedades raras infantiles solo se pueden curar a través de la investigación. El punto de partida para el desarrollo de nuevos medicamentos es comprender las necesidades reales de los pacientes y entender los mecanismos de estas enfermedades. La batalla que libra la Universidad de Navarra en este ámbito ha permitido realizar tanto ensayos preclínicos como clínicos. Los avances han sido posibles gracias al apoyo de asociaciones de pacientes y convocatorias públicas, entre otros. Sin embargo, estos recursos no son suficientes.

Por ello, desde el CIMA Universidad de Navarra solicitan tu participación en la campaña ‘#TanTanTanValientes’. El objetivo es recaudar fondos para el proyecto de investigación de Enfermedades Raras Infantiles. Con tu donación puedes ayudar a la investigación de enfermedades como el Síndrome de Dravet, la Hiperoxaluria, las colestasis hepáticas hereditarias, los desórdenes del ciclo de la urea o la enfermedad de Wilson.

A continuación te contamos un poquito más acerca de las enfermedades raras infantiles y cómo puedes ayudar en la lucha contra ellas.

Qué son las enfermedades raras

Las enfermedades raras, también conocidas como “poco frecuentes”, son aquellas que afectan a una parte pequeña de la población. Pero es mucho más que un número. Detrás de cada enfermedad rara hay nombres, familias y personas que son quienes merecen un futuro distinto. Sobre todo cuando el problema afecta a niños.

A pesar de que su incidencia sea menor a 5 casos por cada 10.000 habitantes, es decir, 1 de cada 2.000 nacimientos, son muchos los niños y familias que se ven afectados por estas patologías. La mayoría tiene un origen genético y más del 50% afecta a niños. En España, son más de 3 millones los afectados.

La mayor parte de estas enfermedades no tiene cura y son crónicas. Los niños afectados suelen tener una corta esperanza de vida y se ven limitados por la propia enfermedad. Por eso es importante avanzar con nuevas terapias o tratamientos que ayuden a mejorar su vida.

La cura de estas enfermedades pasa por la investigación. Porque, ante todo, hay que conocerlas para poder vencerlas.https://www.youtube.com/embed/QPgCGNOTv5s?feature=oembed

El objetivo: que las enfermedades raras infantiles sean cada vez más raras

El Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra trabaja para comprender la fisiopatología de algunas de las enfermedades raras infantiles de origen genético y desarrollar nuevas estrategias terapéuticas.

En particular, la recaudación de la campaña #TanTanTanvalientes tendrá como objetivo los avances en la investigación de las siguientes enfermedades raras:

  • Enfermedades raras oncológicas

El cáncer infantil es la principal causa de muerte por enfermedad en niños en los países desarrollados. Además, los tratamientos provocan secuelas de por vida en los niños afectados. Los tumores cerebrales y del sistema nervioso central son la causa más común de muerte por cáncer en niños de 0 a 14 años en Europa y EE. UU. La supervivencia media después del diagnóstico es de tan solo 9 meses y la supervivencia a 5 años inferior al 1%. En el caso de los sarcomas, cuando la enfermedad entra en fase metastásica, la supervivencia disminuye al 40%. En esta situación desfavorable, pocas o ninguna línea de tratamiento son eficaces.

  • Enfermedades raras hereditarias

Se dan por la modificación de algún gen y se padecen desde el nacimiento. Además, es difícil llegar al diagnóstico acertado. Cada año, 1 de cada 100 niños nace afectado por alguna enfermedad de esta naturaleza. Muchos de ellos no llegan a edad adulta. Es el caso del Síndrome de Dravet, la Xantomatiosis cerebrotendiosa, la Hiperloxaluria y la Poliquistosis Renal.

En la lucha contra estas enfermedades, apuestan por los adenovirus oncolíticos y la inmunoterapia, en el caso de las enfermedades oncológicas. Para las genéticas, los trabajos se centran en la terapia génica.

enfermedades raras infantiles

Cómo puedes colaborar

Helpify es una iniciativa del CIMA Universidad de Navarra que tiene como objetivo financiar proyectos de investigación a través de crowdfunding. En esta ocasión, solicitan tu participación en la campaña #TanTanTanValientes, que llevarán a cabo con motivo del #GivingTuesday, un movimiento global que quiere incentivar y multiplicar las buenas acciones de las personas. El objetivo es dedicar un día en todo el mundo a celebrar la acción de dar. La iniciativa surgió como una respuesta a los movimientos del #BlackFriday y #CiberMonday, que se celebran los días previos. Este año, el #GivingTuesday se celebra el día 1 de diciembre.

Desde el CIMA Universidad de Navarra se unen a esta iniciativa para recaudar fondos para el proyecto de investigación de Enfermedades Raras Infantiles. La campaña se ha iniciado con la idea de que “muchos granos de arena hacen montañas” y, por eso, se han propuesto el reto de conseguir muchas donaciones de 10 €.

Las donaciones las puedes realizar a través de la página web del proyecto, o bien mediante Bizum al 00407

El reto es inundar ese día las redes de fotos de colaboradores con los 10 dedos de la mano bien abiertos. Como el objetivo, aparte de mostrar las enfermedades raras infantiles, es promover la donación, es importante remarcar el mensaje de hacerlo a través de Bizum o por la página web. Como cierre, se podría retar a otras cuentas a hacer lo mismo y que lo compartan.

Lo idóneo sería hacer la publicación el día del #GivingTuesday, el próximo 1 de diciembre. Sin embargo, si no fuera posible, tu colaboración será igual de efectiva si se publica en otro momento. Además, te ofrecen un conjunto de hashtags relacionados con la campaña y con la investigación, así como con sus cuentas oficiales. Utilízalos en tus publicaciones para darles mayor visibilidad.

enfermedades raras

¡Tu colaboración supondrá un gran impulso para terminar con las enfermedades raras infantiles!

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